PRESS RELEASE — Approximately 6,800 people in North Carolina have sickle cell disease, of which approximately 95% are Black or African American. This health disparity is paralleled at the national level with more than 100,000 people across the country battling this painful illness. New therapies offer an opportunity to provide long needed relief to these individuals and close long-standing disparities in our country.
The North Carolina Department of Health and Human Services applauds the federal government action aimed at increasing access to new sickle cell disease therapies. NCDHHS will pursue participation in the new Centers for Medicare & Medicaid Services’ Cell and Gene Therapy Access Model, that will first focus on access to recently approved gene therapies for people on Medicaid living with sickle cell disease, a genetic blood disorder that disproportionately impacts Black Americans. The Cell and Gene Therapy (CGT) Access Model aims to improve health outcomes for people by supporting outcomes-based agreements that will provide for treatments within a framework that lowers prices for states and ties payment to outcomes.
"These therapies can be life-changing for people living with sickle cell disease," said NC Health and Human Services Secretary Kody H. Kinsley. "By working with our federal partners, we have a unique opportunity to address health disparities and increase access to treatments for folks that have been ignored for too long."
People with sickle cell disease have a life expectancy rate 20 to 25 years lower than someone without sickle cell disease and are more prone to having life-threatening health complications like stroke, renal failure and acute chest syndrome. They also have unpredictable episodes of severe pain that lead to emergency department visits and hospitalizations. The impact of this disease is disproportionately experienced by people in the Southeast, given the higher prevalence of people with sickle cell disease living in the region relative to the rest of the country.
NCDHHS has updated a white paper it issued in December when the U.S. Food and Drug Administration approved the historic therapies named Casgevy and Lyfgenia, which are now available on the market. In clinical trials, both therapies were found to reduce or completely eliminate the extreme pain crises experienced by people living with sickle cell disease.
Both therapies, which require multiple intensive steps over a period of time are expected to cost more than $2 million per person, posing a potential budget challenge for state Medicaid programs, which have historically covered more than half of people with sickle cell disease. With North Carolina’s participation in the CGT Access Model, it is our goal to increase access to cell and gene therapies and lower health care costs, while also keeping taxpayer costs down.
"For decades I have worked with communities in our state and nation on how to improve the lives of people with sickle cell disease and related blood disorders who battle these painful illnesses," said Sen. Gladys Robinson. "Sickle cell disease has too long been ignored as a chronic illness that prevents individuals from achieving life quality. These new gene therapies offer hope to thousands of people struggling with sickle cell disease, but we must come together to increase access and lower the costs for the people who need them the most."
NCDHHS plans to submit an application to CMS this summer and could see benefits as early as January 2025. This is one step forward as North Carolina continues to work with state and federal partners to lower the cost of gene therapies and other costly therapies. NC Medicaid will also work to establish wraparound services to support people with sickle cell disease who qualify for this potentially curative therapy. North Carolina has provided care management and other Sickle Cell Disease services for decades via the North Carolina Sickle Cell Syndrome Program and continues to advance care for people with Sickle Cell Disease through the Governor’s NC Appointed Council on Sickle Cell Disease and other Blood Disorders.
About Sickle Cell Disease
Sickle cell disease is a group of inherited red blood cell disorders. Red blood cells contain hemoglobin, a protein that carries oxygen. Healthy red blood cells are round, and they move through small blood vessels to carry oxygen to all parts of the body. In someone who has Sickle Cell Disease, hemoglobin is abnormal, which causes the red blood cells to become hard and sticky and look like a C-shaped farm tool called a sickle. The sickle cells die early, which causes a constant shortage of red blood cells. They also get stuck and clog the blood flow when they travel through small blood vessels. This can cause pain and other serious health complications such as infection, acute chest syndrome and stroke. Learn more about sickle cell disease online at www.ncdhhs.gov/sicklecell.
For additional information on the Cell and Gene Therapy Access Model, see the fact sheet and CGT model page.
RALEIGH — Aproximadamente 6,800 personas en Carolina del Norte tienen anemia de células falciformes, de las cuales aproximadamente el 95% son negras o afroamericanas. Esta disparidad de salud es paralela a nivel nacional con más de 100,000 personas en todo el país que luchan contra esta dolorosa enfermedad. Las nuevas terapias ofrecen la oportunidad de proporcionar a estas personas el alivio que necesitan desde hace tanto tiempo y de acabar con las disparidades que existen desde hace largo tiempo en nuestro país.
El Departamento de Salud y Servicios Humanos de Carolina del Norte (NCDHHS, por sus siglas en inglés), aplaude la acción del gobierno federal destinada a aumentar el acceso a nuevas terapias para la enfermedad de células falciformes. NCDHHS buscará participar en el nuevo Modelo de Acceso a Terapia Celular y Genética de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid, que se centrará primero en el acceso a terapias genéticas recientemente aprobadas para personas con Medicaid que viven con la enfermedad de células falciformes, un trastorno genético de la sangre que afecta desproporcionadamente a los estadounidenses negros. El Modelo de acceso a la terapia celular y génica (CGT, por sus siglas en inglés), tiene como objetivo mejorar los resultados de salud para las personas mediante el apoyo a acuerdos basados en resultados que proporcionarán tratamientos dentro de un marco que reduce los precios para los estados y vincula el pago con los resultados.
"Estas terapias pueden cambiar la vida de las personas que viven con la enfermedad de células falciformes", dijo el secretario de Salud y Servicios Humanos de Carolina del Norte, Kody H. Kinsley. "Al trabajar con nuestros socios federales, tenemos una oportunidad única para abordar las disparidades de salud y aumentar el acceso a los tratamientos para las personas que han sido ignoradas durante tanto tiempo".
Las personas con anemia falciforme tienen una esperanza de vida entre 20 y 25 años menor que las que no la padecen y son más propensas a sufrir complicaciones potencialmente mortales, como derrames cerebrales, insuficiencia renal y síndrome torácico agudo. También tienen episodios impredecibles de dolor intenso que conducen a visitas al departamento de emergencias y hospitalizaciones. El impacto de esta enfermedad lo sufren de forma desproporcionada los habitantes del sureste, dada la mayor prevalencia de personas con anemia falciforme que viven en la región en relación con el resto del país.
NCDHHS ha actualizado el libro blanco que emitió en diciembre cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), aprobó las terapias históricas denominadas Casgevy y Lyfgenia, que ahora están disponibles en el mercado. En ensayos clínicos, se encontró que ambas terapias reducen o eliminan por completo las crisis de dolor extremo experimentadas por las personas que viven con la enfermedad de células falciformes.
Se espera que ambas terapias, que requieren múltiples pasos intensivos durante un período de tiempo, cuesten más de $2 millones por persona, lo que representa un posible desafío presupuestario para los programas estatales de Medicaid, que históricamente han cubierto a más de la mitad de las personas con enfermedad de células falciformes. Con la participación de Carolina del Norte en el Modelo de Acceso CGT, nuestro objetivo es aumentar el acceso a las terapias celulares y genéticas y reducir los costos de atención médica, al tiempo que mantenemos bajos los costos de los contribuyentes.
"Durante décadas he trabajado con comunidades en nuestro estado y nación sobre cómo mejorar las vidas de las personas con enfermedad de células falciformes y trastornos sanguíneos relacionados, que luchan contra estas enfermedades dolorosas", dijo la senadora Gladys Robinson. "La enfermedad de células falciformes ha sido ignorada durante demasiado tiempo como una enfermedad crónica que impide que las personas alcancen una calidad de vida. Estas nuevas terapias genéticas ofrecen esperanza a miles de personas que luchan contra la enfermedad de células falciformes, pero debemos unirnos para aumentar el acceso y reducir los costos para las personas que más las necesitan".
NCDHHS planea presentar una solicitud a los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS, por sus siglas en inglés), este verano y podría ver beneficios ya en enero de 2025. Este es un paso adelante a medida que Carolina del Norte continúa trabajando con socios estatales y federales para reducir el costo de las terapias genéticas y otras terapias costosas. Medicaid de Carolina del Norte (NC Medicaid, en inglés), también trabajará para establecer servicios integrales para apoyar a las personas con anemia de células falciformes que califiquen para esta terapia potencialmente curativa. Carolina del Norte ha proporcionado gestión de la atención y otros servicios de enfermedad de células falciformes durante décadas a través del Programa de Síndrome de Células Falciformes de Carolina del Norte y continúa avanzando en la atención a las personas con enfermedad de células falciformes a través del Consejo del Gobernador de Carolina del Norte sobre la enfermedad de células falciformes y otros trastornos de la sangre.
Acerca de la anemia falciforme
La enfermedad de células falciformes es un grupo de trastornos hereditarios de los glóbulos rojos. Los glóbulos rojos contienen hemoglobina, una proteína que transporta oxígeno. Los glóbulos rojos sanos son redondos y se mueven por pequeños vasos sanguíneos para transportar oxígeno a todas las partes del cuerpo. En alguien que tiene anemia de células falciformes, la hemoglobina es anormal, lo que hace que los glóbulos rojos se vuelvan duros y pegajosos y se vean como una herramienta agrícola en forma de C llamada hoz. Las células falciformes mueren antes de tiempo, lo que provoca una escasez constante de glóbulos rojos. También se atascan y obstruyen el flujo sanguíneo cuando viajan a través de pequeños vasos sanguíneos. Esto puede causar dolor y otros problemas graves como infecciones, síndrome torácico agudo y derrames cerebrales. Obtenga más información sobre la enfermedad de células falciformes en línea en https://www.ncdhhs.gov/sicklecell.
Para obtener información adicional sobre el modelo de acceso a la terapia celular y génica, consulte la hoja informativa y la página del modelo CGT.